Основная научно-исследовательская деятельность института заключается в разработке методов диагностики и лечения опухолевых заболеваний кроветворной и лимфатической тканей, наследственных и приобретенных нарушений свертывания крови. Большое значение придается организации специализированной гематологической помощи населению и организации службы крови, вопросам донорства, заготовки и консервирования крови и ее компонентов.
Институт осуществляет организацию и координацию деятельности по получению научно-технической продукции в области гематологии, онкологии и трансфузиологии, разработкам, клиническим испытаниям лекарственных средств и изделий медицинского назначения. Важным направлением научно-исследовательской работы является создание в лабораториях института новых уникальных высокоэффективных диагностических и лечебных препаратов и кровезамещающих растворов.